直到Vosoritide的获批，才让ACH治疗迈入一个全新的靶向治疗时代。它是一种C型利钠肽(CNP)类似物，通过结合NPR-B进而降低FGFR3的活性来促进生长。临床结果试验显示：相较于安慰剂，每日皮下注射15 μg/kg的Vosoritide，受试者平均年身高增加了1.57厘米。
除了小分子抑制剂，核酸技术也开始在ACH治疗中得到应用。Ribomic开发的RBM-007，通过限制FGF2和FGFR3激活变体之间的过度相互作用发挥功能。2期临床结果显示，RBM-007的疗效与Vosoritide相近（1.5厘米/年），甚至有一名受试者年增长5厘米，且该试验中包括2周一次的注射频率，是当前在研药物中最长的给药间隔。
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15:21, 27 февраля 2026Наука и техника
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